一 概述造血干細(xì)胞移植(骨髓移植)是通過(guò)靜脈輸注造血干、祖細(xì)胞，重建患者正常造血與免疫系統(tǒng)，從而治療一系列疾病的治療方法。造血干細(xì)胞移植在相當(dāng)程度上替代了“骨髓移植”這一術(shù)語(yǔ)，這是因?yàn)樵煅杉?xì)胞不僅來(lái)源于骨髓，亦可被造血因子動(dòng)員至外周血中，還可以來(lái)源于臍帶血，這些造血干細(xì)胞均可用于重建造血與免疫系統(tǒng)。二 分類(lèi)1.根據(jù)造血干細(xì)胞的來(lái)源分為：骨髓、外周血、臍帶血等。2.根據(jù)供受者關(guān)系分類(lèi)：(1)自體造血干細(xì)胞移植：將自體正常或疾病緩解期的造血干細(xì)胞保存起來(lái)，在患者接受大劑量化療后回輸造血干細(xì)胞。(2)同基因造血干細(xì)胞移植：指同卵孿生之間的移植。(3)異基因造血干細(xì)胞移植：同胞HLA相合、親緣HLA不全相合或半相合、非親緣HLA相合、非親緣HLA不全相合等。3.根據(jù)供受體之間HLA配型分為：HLA相合同胞移植、HLA相合非親緣移植、親緣HLA不全相合/半相合移植。4.根據(jù)有無(wú)細(xì)胞體外處理，分為：未經(jīng)體外處理、CD34+細(xì)胞富集、T細(xì)胞去除、單克隆抗體處理后、化療藥物體外處理凈化、體外擴(kuò)增后細(xì)胞及基因修飾細(xì)胞等。5.根據(jù)移植前預(yù)處理方案分類(lèi)：(1)清髓性移植：如果沒(méi)有外源性造血干細(xì)胞支持，清髓強(qiáng)度使造血系統(tǒng)3個(gè)月內(nèi)無(wú)法自行恢復(fù)。(2)非清髓性移植：預(yù)處理強(qiáng)度有所降低。如果沒(méi)有外源性造血干細(xì)胞支持，造血系統(tǒng)在3個(gè)月內(nèi)自行恢復(fù)。三 適應(yīng)證1.具有高危預(yù)后因素的惡性血液病是主要的移植適應(yīng)證包括：①難治或復(fù)發(fā)白血病;②初治急性白血病，預(yù)計(jì)非移植難以長(zhǎng)期存活者;③骨髓增生異常綜合征：國(guó)際預(yù)后積分系統(tǒng)評(píng)估為中?；蚋呶Ｕ?④骨髓增殖性疾病及慢性淋巴細(xì)胞白血病;⑤慢性髓性細(xì)胞白血病。2.非惡性疾病①骨髓衰竭性疾病如先天性再生障礙性貧血、獲得性再生障礙性貧血等。②遺傳性貧血如地中海貧血、鐮狀紅細(xì)胞型貧血、骨髓纖維化、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿等。3.其他實(shí)體瘤如乳腺癌、卵巢癌、睪丸癌、神經(jīng)母細(xì)胞瘤顱腦腫瘤等。4.其他包括聯(lián)合免疫缺陷、噬血細(xì)胞綜合征、嚴(yán)重自身免疫病等。四 預(yù)處理及回輸患者在移植之前應(yīng)做一系列的血液與骨髓檢查以確定疾病診斷、類(lèi)型與疾病狀態(tài)，以便確定適當(dāng)?shù)念A(yù)處理方案、移植后原發(fā)病的監(jiān)測(cè)及適當(dāng)干預(yù)的策略。同時(shí)選擇HLA配型盡可能完全相同的、8～60歲之間的、身體健康、無(wú)嚴(yán)重心、肺、肝、腎、腦及精神疾患，造血及免疫系統(tǒng)功能正常的供者為宜。使用預(yù)處理方案可以制造空間、免疫抑制以及清除疾病。預(yù)處理方案的強(qiáng)度以既可以達(dá)到最大限度的防止移植排斥、又可達(dá)到患者對(duì)其副作用的耐受為目標(biāo)，故有多種預(yù)處理方案可供選擇。非清髓造血干細(xì)胞移植的關(guān)鍵之一預(yù)處理方案的特點(diǎn)在于其放(化)療強(qiáng)度明顯比傳統(tǒng)方案為低。移植所用的造血干細(xì)胞主要有三種來(lái)源：骨髓、外周血造血干細(xì)胞采集物及臍帶血。通過(guò)適當(dāng)處理后回輸給經(jīng)過(guò)預(yù)處理的患者。五 并發(fā)癥1.早期并發(fā)癥①預(yù)處理相關(guān)的急性毒副作用如口腔潰瘍、急性胃腸道反應(yīng)等;②出血性膀胱炎;③肝靜脈閉塞病;④毛細(xì)血管滲漏綜合征;⑤植入綜合征;⑥彌漫性肺泡出血綜合征;⑦血栓性微血管病;⑧特發(fā)性肺炎綜合征;⑨感染;⑩移植物抗宿主病2.晚期并發(fā)癥①皮膚黏膜的色素脫失及沉著;②腺體分泌功能減退;③白內(nèi)障;④白質(zhì)腦病;⑤生長(zhǎng)發(fā)育障礙及內(nèi)分泌障礙;⑥繼發(fā)惡性腫瘤。六 展望隨著移植技術(shù)的提高，其療效已經(jīng)漸趨穩(wěn)定。目前移植供者的選擇困難成為制約移植的主要障礙。 HLA不完全相合的親屬供者、HLA單倍體相合親屬供者及無(wú)關(guān)供者的應(yīng)用及相關(guān)技術(shù)改進(jìn)成為臨床研究的熱門(mén)課題，非清髓技術(shù)也帶來(lái)了觀念上的革命。造血干細(xì)胞的應(yīng)用范圍也在繼續(xù)擴(kuò)展，技術(shù)不斷改進(jìn)，可使更多的患者受益。